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用于治疗肌营养不良的方法
审中-实审

METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY

申请号:201680069651.3 申请日:2016-09-29
摘要:本公开尤其提供用于治疗肌营养不良的改进的组合物和方法。例如,本公开提供通过给予有效量的eteplirsen治疗杜兴氏肌营养不良患者的方法,所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变。
Abstract: The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping by administering an effective amount of eteplirsen.
申请人: 萨勒普塔医疗公司
Applicant: SAREPTA THERAPEUTICS INC
地址: 美国马萨诸塞州
发明(设计)人: E.M.凯
Inventor: KAYE EDWARD M
主分类号: A61K31/573(2006.01)I
分类号: A61K31/573(2006.01)I A61K31/7088(2006.01)I A61K31/7125(2006.01)I
  • 法律状态
2018-11-27  实质审查的生效IPC(主分类):A61K 31/573申请日:20160929
2018-11-02  公开
注:本法律状态信息仅供参考,即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
  • 其他信息
主权项  1. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法,所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变,所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周,使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样,所述患者的疾病进展被延缓,从而治疗所述患者。
公开号  108738310A
公开日  2018-11-02
专利代理机构  中国专利代理(香港)有限公司 72001
代理人  李志强 罗文锋
颁证日  
优先权  2015.09.30 US 62/235477;2016.01.14 US 62/278866;2016.02.09 US 62/293235;2016.02.25 US 62/299952
 
国别 优先权号 优先权日 类型
US  62/235477  20150930 
US  62/278866  20160114 
US  62/293235  20160209 
US  62/299952  20160225 
WO  PCT/US2016/054534  20160929  PCT application claimed as a regional filing N 
国际申请  2016-09-29 PCT/US2016/054534
国际公布  2017-04-06 WO2017/059131 EN
进入国家日期  2018.05.29
  • 专利对比文献
类型 阶段 文献号 公开日期 涉及权利要求项 相关页数
SEA  US2014315862A1  20141023  1-14  权利要求 
注:不保证该信息的有效性、完整性、准确性,以上信息也不具有任何效力,仅供参考。使用前请另行委托专业机构进一步查核,使用该信息的一切后果由用户自行负责。
X:单独影响权利要求的新颖性或创造性的文件;
Y:与检索报告中其他 Y类文件组合后影响权利要求的创造性的文件;
A:背景技术文件,即反映权利要求的部分技术特征或者有关的现有技术的文件;
R:任何单位或个人在申请日向专利局提交的、属于同样的发明创造的专利或专利申请文件;
P:中间文件,其公开日在申请的申请日与所要求的优先权日之间的文件,或会导致需核实该申请优先权的文件;
E:单独影响权利要求新颖性的抵触申请文件。
  • 期刊对比文献
类型 阶段 期刊文摘名称 作者 标题 涉及权利要求项 相关页数
SEA  《ANN NEUROL》  Jerry R. Mendell等  Eteplirsen for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy  1-14  第637-647页 
JERRY R. MENDELL等: "Eteplirsen for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy", 《ANN NEUROL》 
SEA  《URL:http://investorrelations.sarepta.com/static-files》  Sarepta Therapeutics  Sarepta Therapeutics Reports Long-Term Outcomes through 168 Weeks from Phase IIb Study of Eteplirsen in Duchenne Muscular Dystrophy  1-14  第1-9页 
SAREPTA THERAPEUTICS: "Sarepta Therapeutics Reports Long-Term Outcomes through 168 Weeks from Phase IIb Study of Eteplirsen in Duchenne Muscular Dystrophy", 《URL:HTTP://INVESTORRELATIONS.SAREPTA.COM/STATIC-FILES》 
SEA  《中华神经科杂志》  李亚勤等  外显子跳跃剪接法治疗Duchenne型肌营养不良的机制研究进展  1-14  第419-422页 
李亚勤等: "外显子跳跃剪接法治疗Duchenne型肌营养不良的机制研究进展", 《中华神经科杂志》 
  • 书籍对比文献
类型 阶段 书名 作者 标题 涉及权利要求项 相关页数