用于治疗肌营养不良的方法
审中-实审
METHODS FOR TREATING MUSCULAR DYSTROPHY
申请号：201680069651.3 申请日：2016-09-29
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摘要：本公开尤其提供用于治疗肌营养不良的改进的组合物和方法。例如，本公开提供通过给予有效量的eteplirsen治疗杜兴氏肌营养不良患者的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变。 |
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| Abstract： The present disclosure provides, among other things, improved compositions and methods for treating muscular dystrophy. For example, the disclosure provides methods for treating Duchenne muscular dystrophy patients having a mutation in the DMD gene that is amenable to exon 51 skipping by administering an effective amount of eteplirsen. | |
| 申请人： 萨勒普塔医疗公司 | |
| Applicant： SAREPTA THERAPEUTICS INC | |
| 地址： 美国马萨诸塞州 | |
| 发明(设计)人： E.M.凯 | |
| Inventor： KAYE EDWARD M | |
| 主分类号： A61K31/573(2006.01)I | |
| 分类号： A61K31/573(2006.01)I A61K31/7088(2006.01)I A61K31/7125(2006.01)I | |
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- 法律状态
| 2018-11-27 | 实质审查的生效IPC(主分类):A61K 31/573申请日:20160929 |
| 2018-11-02 | 公开 |
注：本法律状态信息仅供参考，即时准确的法律状态信息须到国家知识产权局办理专利登记簿副本。
- 其他信息
| 主权项 | 1. 一种通过延缓疾病进展来治疗有需要的杜兴氏肌营养不良(DMD)患者的方法，所述患者具有顺从51号外显子跳跃的DMD基因突变，所述方法包括每周以30 mg/kg的剂量静脉内给予所述患者eteplirsen超过168周，使得如通过6分钟步行试验(6MWT)测量的那样，所述患者的疾病进展被延缓，从而治疗所述患者。 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 公开号 | 108738310A | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 公开日 | 2018-11-02 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 专利代理机构 | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 代理人 | 李志强 罗文锋 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 颁证日 | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 优先权 | 2015.09.30 US 62/235477;2016.01.14 US 62/278866;2016.02.09 US 62/293235;2016.02.25 US 62/299952
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| 国际申请 | 2016-09-29 PCT/US2016/054534 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 国际公布 | 2017-04-06 WO2017/059131 EN | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| 进入国家日期 | 2018.05.29 | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
- 专利对比文献
| 类型 | 阶段 | 文献号 | 公开日期 | 涉及权利要求项 | 相关页数 |
| X | SEA | US2014315862A1 | 20141023 | 1-14 | 权利要求 |
注：不保证该信息的有效性、完整性、准确性，以上信息也不具有任何效力，仅供参考。使用前请另行委托专业机构进一步查核，使用该信息的一切后果由用户自行负责。
Ｘ：单独影响权利要求的新颖性或创造性的文件；
Ｙ：与检索报告中其他 Ｙ类文件组合后影响权利要求的创造性的文件；
Ａ：背景技术文件，即反映权利要求的部分技术特征或者有关的现有技术的文件；
Ｒ：任何单位或个人在申请日向专利局提交的、属于同样的发明创造的专利或专利申请文件；
Ｐ：中间文件，其公开日在申请的申请日与所要求的优先权日之间的文件，或会导致需核实该申请优先权的文件；
Ｅ：单独影响权利要求新颖性的抵触申请文件。
Ｙ：与检索报告中其他 Ｙ类文件组合后影响权利要求的创造性的文件；
Ａ：背景技术文件，即反映权利要求的部分技术特征或者有关的现有技术的文件；
Ｒ：任何单位或个人在申请日向专利局提交的、属于同样的发明创造的专利或专利申请文件；
Ｐ：中间文件，其公开日在申请的申请日与所要求的优先权日之间的文件，或会导致需核实该申请优先权的文件；
Ｅ：单独影响权利要求新颖性的抵触申请文件。
- 期刊对比文献
| 类型 | 阶段 | 期刊文摘名称 | 作者 | 标题 | 涉及权利要求项 | 相关页数 |
| X | SEA | 《ANN NEUROL》 | Jerry R. Mendell等 | Eteplirsen for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy | 1-14 | 第637-647页 |
| JERRY R. MENDELL等: "Eteplirsen for the Treatment of Duchenne Muscular Dystrophy", 《ANN NEUROL》 | ||||||
| X | SEA | 《URL:http://investorrelations.sarepta.com/static-files》 | Sarepta Therapeutics | Sarepta Therapeutics Reports Long-Term Outcomes through 168 Weeks from Phase IIb Study of Eteplirsen in Duchenne Muscular Dystrophy | 1-14 | 第1-9页 |
| SAREPTA THERAPEUTICS: "Sarepta Therapeutics Reports Long-Term Outcomes through 168 Weeks from Phase IIb Study of Eteplirsen in Duchenne Muscular Dystrophy", 《URL:HTTP://INVESTORRELATIONS.SAREPTA.COM/STATIC-FILES》 | ||||||
| A | SEA | 《中华神经科杂志》 | 李亚勤等 | 外显子跳跃剪接法治疗Duchenne型肌营养不良的机制研究进展 | 1-14 | 第419-422页 |
| 李亚勤等: "外显子跳跃剪接法治疗Duchenne型肌营养不良的机制研究进展", 《中华神经科杂志》 | ||||||
- 书籍对比文献
| 类型 | 阶段 | 书名 | 作者 | 标题 | 涉及权利要求项 | 相关页数 |
- 附加信息
